Finalización del estudio RAINBOW de Azafaros

Azafaros anuncia la finalización del estudio RAINBOW de fase 2 de 12 semanas evaluando el activo principal nizubaglustat en pacientes con enfermedades raras.
Podéis consultar el anuncio original en inglés y su traducción al castellano.

Finalización del estudio RAINBOW de Azafaros

Azafaros anuncia la finalización del estudio RAINBOW de fase 2 de 12 semanas evaluando el activo principal nizubaglustat en pacientes con enfermedades raras.
Podéis consultar el anuncio original en inglés y su traducción al castellano.

Finalización del estudio RAINBOW de Azafaros

Azafaros anuncia la finalización del estudio RAINBOW de fase 2 de 12 semanas evaluando el activo principal nizubaglustat en pacientes con enfermedades raras.
Podéis consultar el anuncio original en inglés y su traducción al castellano.

A nature history study in gangliosidosis (PRONTO) baseline clinical data

Estudio de datos clínicos de gangliosidosis.

Investigación clínica sobre las Gangliosidosis

Guía sobre cómo puede funcionar un posible tratamiento para las gangliosidosis GM1 y GM2.

A nature history study in gangliosidosis (PRONTO) baseline clinical data

Estudio de datos clínicos de gangliosidosis.

Investigación clínica sobre las Gangliosidosis

Guía sobre cómo puede funcionar un posible tratamiento para las gangliosidosis GM1 y GM2.

Lysogene recibe la aprobación de la FDA para iniciar el ensayo clínico de terapia génica en los EE. UU.

Segundo país en autorizar el inicio de un ensayo con LYS-GM101 para el tratamiento de la gangliosidosis GM1 después de la reciente aprobación de la MHRA del Reino Unido, están pendientes aprobaciones de más países.

Estudio preclínico en GM1

El grupo de investigación de Química Bioorgánica de Carbohidratos de la Universidad de Sevilla ha dado un paso más en la lucha de las enfermedades lisosomales, equipo dirigido por la catedrática de la Universidad de Sevilla, la Dra. Carmen Ortiz Mellet.

GANGLIOSIDOSIS GM I

Síndrome Gangliosidosis GMI

La gangliosidosis GM1 es un trastorno por almacenamiento lisosomal poco común caracterizado bioquímicamente por una actividad deficiente de la beta-galactosidasa y clínicamente por una amplia gama de rasgos neuroviscerales, oftalmológicos y dismórficos variables.